【摘要】

以树枝化聚赖氨酸（PLL）为骨架、表面共修饰聚乙二醇（PEG）和叶酸（FA）的树状大分子，用于质粒DNA（pDNA）的非病毒递送。PLL 提供与 pDNA 结合的正电荷基体，PEG 修饰可降低载体的毒性和免疫原性，FA 能实现对叶酸受体高表达细胞的靶向识别，从而在保持良好生物相容性的同时实现高效、低免疫反应的基因转染。

【中文名称】

PEG（聚乙二醇）/FA（叶酸）修饰的树枝化聚赖氨酸（PLL）负载 pDNA

【品  牌】

碳水科技（Tanshtech）

【保    存】

4℃保存

【规  格】

10mg-50mg，10mg/ml（浓度可以调节）

【可提供表征】

DLS、Zeta、TEM、载药率、包封率和释放曲线等

【定制】

表面标记荧光，耦联多肽、甘露糖、蛋白、抗体和其他靶向分子；可以包裹核酸等

【产品特性】

1. 树枝化聚赖氨酸（PLL）骨架

树枝化聚赖氨酸是一种由天然氨基酸赖氨酸聚合而成的阳离子型树状大分子，具有高度分支的三维结构。其表面富含氨基，可与带负电的质粒 DNA（pDNA）通过静电作用形成稳定复合物，从而保护核酸免受核酸酶降解。与线性聚赖氨酸相比，树枝化 PLL 具有更好的生物相容性、更高的载药能力和更低的细胞毒性，适合用作核酸类药物的非病毒载体。

2. PEG（聚乙二醇）修饰层

PEG 是一种亲水性中性聚合物，常用于改善纳米载体的生理稳定性。修饰 PEG 后，可在 PLL 表面形成一层疏水保护壳，屏蔽载体的正电荷，减少血浆蛋白吸附和巨噬细胞吞噬，从而显著降低免疫原性与体内清除率。PEG 修饰还可提高载体在血液中的循环时间，使其具备“隐形”特性，有利于实现稳定而温和的基因递送。

3. FA（叶酸）靶向配体

叶酸（FA）是一种常用的肿瘤细胞靶向分子，可与细胞表面高表达的叶酸受体（FR）特异结合。将 FA 共价连接在 PEG 化的 PLL 表面，可实现肿瘤细胞或特定高表达 FR 细胞的主动靶向识别与内吞，从而提高 pDNA 的细胞摄取效率。FA 修饰的引入兼顾了靶向性与安全性，使载体在保持低免疫反应的同时，具备较高的递送特异性。

4. pDNA 负载部分

质粒 DNA（pDNA）是一种常用于基因表达和治疗的核酸分子。通过与树枝化 PLL 的氨基形成静电复合物，pDNA 能被压缩成纳米颗粒状态，保护其结构完整并提高转染效率。进入细胞后，pDNA 被释放至细胞核中，实现目标基因的表达。

5. 载体作用与研究方向

该载体通过“PLL 承载 + PEG 隐形化 + FA 靶向化”的协同设计，实现了低免疫原性、高特异性的基因转染功能。PEG 修饰有效降低了聚阳离子型载体的细胞毒性和免疫刺激，而 FA 修饰提供了靶向识别和高效摄取能力，使 pDNA 能在目标细胞中实现精准表达。研究的核心方向是开发一种可替代病毒载体的低免疫原性非病毒基因递送系统，兼具安全性、稳定性和转染效率，为肿瘤或其他疾病的基因治疗提供可行途径。

碳水科技（Tanshtech）系列产品（部分）

PEG（聚乙二醇）修饰超支化聚乙烯亚胺（hb-PEI）负载mRNA

透明质酸（HA）修饰的PAMAM G4.5 （聚酰胺-胺树枝状大分子，4.5代）负载阿霉素（DOX） 与 顺铂（CDDP）

表皮生长因子受体（EGFR）抗体修饰的聚乙烯亚胺（PEI）树状大分子负载质粒DNA（pDNA）和阿霉素（DOX）

FITC 标记叶酸（FA）修饰的聚乙烯亚胺（PEI）树枝体负载阿霉素（DOX）

聚乙二醇（PEG）和 RGD 修饰的聚酯树枝体负载紫杉醇（PTX）