【摘要】 

该载体是一种基于 脂质纳米颗粒（LNPs） 的靶向递送系统，能够包裹 CRISPR/Cas9 质粒和 VEGFA gDNA，实现对 VEGFA 基因 的特异性编辑；其表面修饰有 骨肉瘤细胞靶向适配体 LC09，可主动识别并进入肿瘤细胞，从而提高基因递送效率与治疗特异性。

【中文名称】

适配体 LC09修饰脂质纳米颗粒（LNPs）包 裹 编 码 血 管 内 皮 生 长 因 子 A（ VEGFA） gDNA 和 Cas9 的CRISPR/Cas9 质粒

【英文名称】

 LC09-LNPs@CRISPR/Cas9 -VEGFA gDNA

【品  牌】

碳水科技（Tanshtech）

【保    存】

4℃保存

【规  格】

10mg-50mg，10mg/ml（浓度可以调节）

【可提供表征】

DLS、Zeta、TEM、载药率、包封率和释放曲线等

【定制】

表面标记荧光，耦联多肽、甘露糖、蛋白、抗体和其他靶向分子；可以包裹核酸等

【产品特性】

一、总体结构

LNPs 核心载体 —— 负责包裹与递送核酸；

CRISPR/Cas9 基因编辑系统 —— 实现特异性基因敲除；

表面修饰靶向配体（LC09 适配体） —— 赋予骨肉瘤细胞识别与靶向能力。

二、LNPs 结构与功能

载体类型：采用脂质纳米颗粒（LNPs）作为递送平台，具有良好的生物相容性与可控释放性能；

结构特征：

· 由离子化脂质、辅助脂质、胆固醇及PEG-脂质等组成，形成稳定的纳米球状结构；

· 能有效包裹并保护核酸质粒，避免体内降解；

功能作用：

· 促进质粒跨膜转运与细胞摄取；

· 提高基因编辑系统的稳定性与转染效率；

· 具有良好的体内分布特性与低免疫原性。

三、内部包裹内容

载荷成分：

· Cas9 质粒 DNA（编码 Cas9 蛋白及相应 gRNA）；

· VEGFA gDNA（血管内皮生长因子 A 基因片段）。

作用机制：

· 通过 CRISPR/Cas9 系统靶向敲除或调控 VEGFA 基因表达；

· 抑制肿瘤新生血管形成，从而阻断骨肉瘤细胞的生长与转移。

四、表面修饰：LC09 适配体

序列：5'-GCT AAG CGG GTG GGA CTT CCT AGT CCC ACC CGC TTA GCA AAG TAG CGT GCA CTT TTG-3'

性质与功能：

· LC09 是一种能特异识别 OS 细胞表面标志物的 核酸适配体（Aptamer）；

· 通过与 LNPs 表面偶联，使纳米颗粒具备主动靶向性；

· 可经由受体介导的内吞作用进入骨肉瘤细胞，提高递送效率并减少非特异摄取。

碳水科技（Tanshtech）系列产品（部分）

脂质体（liposome）包封血管紧张素转换酶（ACE）抑制肽RLSFNP

狂犬病毒糖蛋白衍生肽（RDP）修饰的脂质体（Lipsome）负载姜黄素（Curcumin, CUR）

NGR肽（Asn-Gly-Arg） 修饰PEG化脂质体（Lipsome）负载9-硝基喜树碱（9-nitrocamptothecin, 9-NC）

整合素受体配体RGD（Arg–Gly–Asp）与细胞穿膜肽TAT共修饰的脂质体负载紫杉醇（Paclitaxel, PTX）

五肽 YIGSR（Tyr-Ile-Gly-Ser-Arg）修饰的脂质体（Lipsome）负载半边旗提取物5F